L’Autorità regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvaro Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) per una forma della rara malattia genetica di Gaucher.

La Food and Drug Administration ha approvato il farmaco per via endovenosa, dopo aver respinto la domanda di autorizzazione nell’anno precedente richiedendo dati aggiuntivi.

La malattia di Gaucher è causata da un deficit enzimatico che impedisce la scomposizione di alcuni grassi nell’organismo.
Può essere causa di danni d'organo o morte; colpisce circa una persona su 50.000 fino a 100.000.
E' particolarmente diffusa tra gli ebrei Ashkenazi, secondo il National Institutes of Health ( NIH ).

A differenza della maggior parte dei farmaci biotecnologici, che utilizzano cellule di mammiferi, Taliglucerasi è il primo ad essere prodotto da cellule vegetali ( cellule di carota geneticamente modificate ).

La FDA ha concesso a Elelyso lo status di farmaco orfano, nel senso che tratta una condizione o una malattia che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
Il farmaco trova indicazione nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1, che colpisce circa 6.000 persone negli Stati Uniti. ( Xagena_2012 )

Fonte: FDA, 2012

MalRar2012 Med2012 Endo2012 Farma2012

XagenaFarmaci_2012